近日，全球首款治疗渐冻症的基因靶向药物——托夫生注射液纳入珠海市附加补充医疗保险“大爱无疆”项目罕见病自费药补偿，符合条件的被保险人可申请使用该药，1万元以上、30万元（含）以内部分，可报销90%。

　　填补该领域对因治疗空白

　　渐冻症，即肌萎缩侧索硬化（ALS），是运动神经元病中最常见的一种类型。2025年6月10日，渤健中国宣布，全球首款用于携带SOD1基因突变的渐冻症（ALS）成人患者的疾病修正治疗（DMT）药物——托夫生注射液（凯盛迪）在中国商业上市，国内多家医院同步为渐冻症患者完成了首批注射。在此之前，渐冻症的临床治疗仅能依靠对症手段延缓病情进展，难以从病因层面实现干预。而这款创新药物的落地，不仅填补了该领域对因治疗的空白，更标志着我国渐冻症治疗迈入全新的突破阶段。

　　新药可享受“大爱无疆”报销

　　托夫生注射液是全球首个用于携带SOD1基因突变的渐冻症成人患者的疾病修正治疗（DMT）药物。为助力渐冻症患者安心接受治疗，切实提升创新药物的可及性。近日，“大爱无疆”已将这款曾被视为“天价”的罕见病药物托夫生注射液纳入罕见病自费药补偿范围，符合条件的被保险人经核准后用药，可享受“大爱无疆”报销。这一举措极大减轻了患者家庭的经济负担，让这款突破性疗法真正成为患者触手可及的治疗希望。

　　2026年“大爱无疆”罕见病自费药补偿待遇标准是，被保险人经二级及以上医院确诊罕见病目录内疾病的，投保年度内使用罕见病相关治疗性自费药累计在1万元以上、30万元（含）以内的部分，支付90%。

　　（来源：珠海特区报）